Si è celebrata la Giornata Mondiale della malattia di Parkinson, dedicata a sensibilizzare l'opinione pubblica nei confronti di questo disturbo degenerativo del sistema nervoso centrale caratterizzato da una progressiva scomparsa delle cellule nervose, che colpisce milioni di persone nel mondo.
Oggi si profilano nuove soluzioni terapeutiche legate all'utilizzo delle cellule staminali che rappresentano un'importante speranza di guarigione per i pazienti. E proprio dal nostro Paese è partita la prima sperimentazione, autorizzata dall'Istituto Superiore di Sanità e supportata dalla Fondazione Grigioni, che prevede l'impiego delle cellule staminali mesenchimali "autologhe" (cioè provenienti dallo stesso paziente che poi le riceve) per il trattamento di una rara forma di parkinsonismo chiamato Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP), per la quale attualmente non esiste alternativa terapeutica.
La PSP - che rappresenta meno del 3% dei parkinsonismi e una prevalenza di circa 8-9 casi per 100.000 - provoca una degenerazione delle cellule nervose che fanno parte dei circuiti che regolano automaticamente i movimenti (le vie extrapiramidali): i pazienti presentano quindi principalmente lentezza nel compiere i movimenti (bradicinesia), rigidità e compromissione dei riflessi che permettono di mantenere l'equilibrio. La malattia è caratterizzata inoltre da un sintomo particolare, ovvero dall'incapacità di muovere gli occhi volontariamente, prima solo in senso verticale e poi anche in altre direzioni a causa di un blocco (paralisi) delle vie nervose al di sopra dei motoneuroni e dei nervi cranici (sopranucleare). È una malattia particolarmente aggressiva: nel giro di 5 anni dall'esordio in genere il paziente è costretto alla sedia a rotelle.
"Su richiesta dell'Istituto Superiore di Sanità, lo studio ha recentemente preso il via con una prima fase che prevede il coinvolgimento di 5 pazienti, che verranno trattati e monitorati per valutare eventuali effetti collaterali ed assicurare quindi la sicurezza di questa tecnica. - ha dichiarato Gianni Pezzoli, direttore del Centro Parkinson di Milano, presidente dell'Associazione Italiana Parkinsoniani (AIP) e presidente della Fondazione Grigioni per il Morbo di Parkinson -. Seguirà a breve una seconda fase in 'doppio cieco', in cui saranno reclutati venti pazienti che verranno suddivisi in due gruppi ed alternativamente trattati per sei mesi con le staminali e altri sei mesi con placebo. La terapia si basa sull'introduzione di queste cellule nell'organismo attraverso un catetere introdotto nell'arteria femorale e spinto fino alle arterie che portano al cervello. Ad oggi i primi due pazienti hanno già ricevuto il trattamento".
Questa sperimentazione clinica apre nuove prospettive da un punto di vista medico-scientifico in termini di possibilità di trattamento di tutte le malattie neurodegenerative, a cominciare, ovviamente, dalla malattia di Parkinson. In Italia sono 200.000 le persone affette da malattia di Parkinson, patologia che, grazie al un continuo miglioramento dei trattamenti disponibili è ormai gestibile con efficacia per 10-15 anni dall'esordio.
"Le variabili della malattia di Parkinson e gli approcci terapeutici sono talvolta così differenziati che ogni paziente richiede una terapia personalizzata - ha aggiunto Pezzoli -. In questo contesto si inserisce la problematica dei farmaci generici, che in un'ottica di spending review potrebbero rappresentare un apparente risparmio per il servizio sanitario nazionale. Tuttavia su questi farmaci generici, a differenza del farmaco di marca, non vengono svolti studi di efficacia. Esiste solamente una teorica bioequivalenza col farmaco originale che si può discostare fino al 40% dal farmaco generico. Inoltre non bisogna sottovalutare che la maggior parte dei pazienti colpiti dal Parkinson è rappresentata da persone anziane sulle quali il neurologo impiega molto tempo a mettere a punto una terapia individuale basata su dosi molto precise da assumere in tempi altrettanto precisi. Quindi la possibile sostituzione del trattamento in corso con il relativo generico potrebbe rendere ancora più difficile seguire una terapia così complessa senza commettere errori".
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