Sclerosi laterale curata in provetta con cerotto molecolare

ROMA, 16 OTT - ´Curata in provettaª una forma di sclerosi laterale amiotrofica, usando un 'cerotto molecolarè che cattura molecole tossiche per i neuroni. Lo studio è stato condotto da Jeffrey Rothstein della Johns Hopkins University School of Medicine di Baltimora.
La ricerca, che potrebbe aprire la strada ad una terapia almeno per alcuni casi di Sla e di demenza frontotemporale (la forma di demenza più comune dopo l'Alzheimer), è pubblicata sulla rivista Neuron.
I ricercatori hanno studiato questa cura sperimentale su neuroni in provetta, prodotti riprogrammando cellule cutanee di pazienti (le cellule di pelle sono state trasformate prima in staminali e poi in neuroni).
Gli esperti si sono concentrati su quei casi di Sla caratterizzati da un difetto genetico sul gene C9ORF72. Il 40% dei pazienti con Sla di tipo ereditario e almeno il 10% di quelli con la forma più comune - non ereditaria - di Sla, sono caratterizzati proprio dalla mutazione C9ORF72. Questa mutazione si ritrova spesso anche in pazienti con demenza frontotemporale.
Il gene difettoso C9ORF72 produce un Rna (la molecola che serve alla sintesi di proteine) altrettanto difettoso che risulta tossico per il neurone. Gli esperti hanno creato un cosiddetto 'Rna antisensò, ossia un 'cerottò che si appiccica sull'Rna difettoso prodotto da C9ORF72 e ne blocca gli effetti tossici.
Gli esperti credono che questo 'cerottò potrà essere presto testato su una rosa di pazienti con Sla portatori della mutazione C9ORF72.