Sclerosi multipla, una molecola aiuta a riparare il sistema nervoso

Funziona nei topi un nuovo candidato farmaco contro la sclerosi multipla : si chiama bavisant ed è una molecola già sperimentata sull'uomo per trattare i disturbi del sonno e della veglia. La sua capacità rigenerativa nei confronti del sistema nervoso è stata scoperta grazie a un' innovativa piattaforma per lo screening dei farmaci, che è stata usata come una sorta di 'galleria del vento' per testare rapidamente oltre 1.500 molecole fino a identificare la più promettente. Il risultato è pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine da un team internazionale coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e Irccs Ospedale San Raffaele di Milano.

La scoperta rappresenta il primo grande risultato di BRAVEinMS , il network internazionale di ricerca avviato nel 2017 grazie a un finanziamento della International Progressive MS Alliance , di cui l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (Aism) e la sua Fondazione (Fism) sono membri fondatori, parte del managing board e finanziatori.

Il consorzio si è posto l'obiettivo di verificare se farmaci già usati per altre indicazioni terapeutiche possano essere impiegati contro la sclerosi multipla . Per valutarne l'efficacia in modo rapido, i ricercatori hanno sviluppato una piattaforma di screening che combina analisi computazionali su grandi database biologici e farmacologici, modelli cellulari umani derivati da cellule staminali dei pazienti, tessuti cerebrali in coltura e modelli sperimentali di sclerosi multipla. Dai 1.500 candidati iniziali, lo screening ha portato a identificare 273 molecole con potenziale attività sui neuroni e sulla guaina di mielina che riveste i loro prolungamenti. I test di tossicità hanno ristretto il numero a 32 compost i, dopodiché i test di efficacia hanno ridotto i candidati principali a sei e infine a uno, il bavisant , che agisce bloccando in modo selettivo il recettore istaminico H3 .

Nei test su modelli animali, bavisant si è dimostrato in grado di stimolare le cellule che producono mielina a riparare le fibre nervose , di proteggere i neuroni dal danno degenerativo e di ridurre l’espressione dei geni coinvolti nell’infiammazione.

"Per la prima volta abbiamo dimostrato che è possibile individuare, con un approccio sistematico, basato su modelli umani in vitro e in vivo, una molecola capace di rigenerare la mielina e, contestualmente, di proteggere i neuroni nella sclerosi multipla progressiva", spiega Paola Panina dell’Università VitaSalute San Raffaele. "Questa piattaforma non serve solo a identificare nuovi trattamenti, ma anche a costruire un nuovo modo di fare ricerca farmacologica : più rapido, più predittivo e più vicino alle aspettative delle persone con sclerosi multipla".