L’Aifa approva la nuova terapia Car-T
contro i tumori al sangue

L’Agenzia italiana del farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità e quindi alla disponibilità in Italia della prima terapia con cellule CAR-T. La nuova terapia (Kymriah) con cellule immunitarie modificate contro i tumori potrà essere utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.

L’accordo siglato mercoledì 7 luglio tra l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) e Novartis per la rimborsabilità della prima terapia con cellule Car-T (tisagenlecleucel - Kymriah) in Italia «segna l’inizio di una nuova era nella lotta contro il cancro». Lo afferma l’azienda farmaceutica Novartis produttrice della terapia, sottolineando che, considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, presumibilmente il trattamento sarà disponibile dal prossimo settembre sul territorio nazionale. L’iter prevede inoltre che le Regioni identifichino i centri ematologici autorizzati a erogare la terapia. Studi scientifici, rileva Novartis, hanno dimostrato l’efficacia di tisagenlecleucel in alcune forme particolari di Leucemie e Linfomi giunte ad uno stadio finora considerato non curabile. L’utilizzo per altre tipologie tumorali è ancora in fase di ricerca e come tale da considerarsi solo sperimentale.

Novartis esprime dunque soddisfazione per l’accordo siglato con l’Autorità regolatoria italiana «a conclusione di un lavoro di collaborazione incessante e responsabile, che permetterà ai pazienti italiani di avere accesso all’innovazione in modo sostenibile». Si tratta dunque dell’unica terapia Car-T a essere indicata in bambini e ragazzi con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B e in adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard. Una «nuova occasione per questi pazienti con forme aggressive di tumori ematologici per i quali – afferma l’azienda – non vi sarebbero più altre opzioni di cura».