I nuovi farmaci Diritto di sapere

I nuovi farmaci
Diritto di sapere

Scoprire un nuovo farmaco e stabilirne il rapporto benefici-rischi è un percorso che dura anni. Si comincia con un’idea, si fanno simulazioni al computer, si sintetizzano sostanze chimiche o si preparano prodotti biologici per effettuare i primi studi in vitro. Si impiegano enzimi, cellule, organoidi, organi per verificare le concentrazioni efficaci. Poi si passa alla sperimentazione su modelli animali, ancora oggi indispensabili perché le differenze fra la situazione in vitro e quella di un organismo vivente sono enormi. Naturalmente sulla base dell’esperienza e delle conoscenze generali si sceglierà una specie animale che per le sue caratteristiche si avvicini il più possibile all’uomo. Ad esempio, se dobbiamo studiare un farmaco che previene l’arteriosclerosi, utilizzeremo il coniglio e non il ratto, perché quest’ultimo non sviluppa queste lesioni. La sperimentazione animale non serve solo a verificare gli eventuali benefici, ma anche per stabilirne la tossicità in trattamento cronico in più specie animali.

Si dovrà anche verificare che il farmaco non induca malformazioni negli animali in gravidanza e non sia cancerogeno. Tutti gli studi animali, peraltro richiesti dalla legge, devono comunque essere approvati da almeno quattro Comitati. Fatto tutto questo, dopo il permesso di un Comitato etico, si può passare alle varie fasi della sperimentazione umana. L’ultima fase, fondamentale per l’approvazione del farmaco da parte dell’Autorità regolatoria, in genere viene eseguita su due gruppi di pazienti: un gruppo verrà trattato con il nuovo farmaco, l’altro gruppo con il farmaco già esistente per quella patologia a dosi ottimali; se non esiste un farmaco di riferimento, si utilizzerà un placebo, cioè un prodotto inerte. Componenti importanti di questa ricerca sono la numerosità dei gruppi e il tipo di parametro da utilizzare per valutare l’efficacia del nuovo farmaco. Si distinguono in questo senso parametri «surrogati», che riguardano ad esempio la diminuzione del colesterolo, della glicemia, della pressione arteriosa, del volume di un tumore, e parametri «terapeutici», che si riferiscono invece a ciò che interessa al paziente e cioè la diminuzione o la guarigione della malattia, la diminuzione della mortalità, il miglioramento della qualità della vita.

È chiaro che sono i parametri terapeutici quelli da considerare, essendo i parametri surrogati solo una indicazione preliminare per studiare i parametri terapeutici. È molto importante sottolineare che i due gruppi di pazienti devono essere omogenei per poter fare una reale comparazione dei benefici e rischi del nuovo farmaco rispetto al placebo o al miglior farmaco già esistente. Ciò vuol dire che i due gruppi dovranno comprendere i due sessi in eguale proporzione, dovranno includere pazienti della stessa età e peso corporeo, della stessa gravità della malattia, lo stesso numero di fumatori e così via. Cioè è l’insieme dei pazienti che permette di fare la comparazione; ma l’insieme è fatto per ogni gruppo di singoli pazienti, che fra loro sono spesso molto differenti; è quindi la media che deve essere eguale.

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