Dall'Italia una terapia genica per tenere a bada il colesterolo

Virus resi inoffensivi diventano navette per tenere a bada il colesterolo nei casi in cui i livelli elevati sono ereditari : è la nuova strada che nei test preclinici dimostra di migliorare il metabolismo del colesterolo e ridurre l'aterosclerosi . Descritta sulla rivista Molecular Therapy, è stata messa a punto in Italia, al Ceinge Biotecnologie Avanzate F. Salvatore di Napoli.

Nel mirino della nuova terapia genica c'è l' ipercolesterolemia familiare , una malattia ereditaria nella quale un'alterazione genetica provoca livelli estremamente elevati di colesterolo Ldl , il cosiddetto ' colesterolo cattivo ' e uno dei principali fattori di rischio cardiovascolare all'origine dell'aterosclerosi. Nella maggior parte dei casi, la malattia si deve a mutazioni del gene che codifica per il recettore delle Ldl: quando il gene non funziona, il recettore non riesce a catturare le lipoproteine a bassa densità (Ldl) che in condizioni normali trasportano il colesterolo dal fegato ai tessuti. Di conseguenza queste lipoproteine restano nel sangue .

Nei test preclinici, condotti su topi con un deficit del recettore delle Ldl, "una singola somministrazione intramuscolare della terapia ha determinato un' espressione stabile e prolungata della proteina terapeutica e una riduzione significativa delle lesioni aterosclerotiche a livello dell'aorta", rileva il Ceinge. "I nostri risultati suggeriscono che un approccio di terapia genica diretto al muscolo potrebbe rappresentare una strategia terapeutica a lungo termine e aprire nuove prospettive per lo sviluppo di trattamenti genici per le dislipidemie ereditarie", osserva Lucio Pastore, ricercatore senior dello studio, ordinario di Biochimica clinica e Biologia molecolare clinica dell'Università Federico II di Napoli e responsabile del laboratorio Gene Therapy del Ceinge.

"Consentendo al muscolo scheletrico di produrre una proteina terapeutica derivata dal gene Ldlr, abbiamo osservato un miglioramento duraturo dei livelli lipidici e una riduzione dell'aterosclerosi fino a tre mesi nei modelli preclinici", osserva la prima autrice dello studio Maria Vitale, ricercatrice del Ceinge e responsabile scientifico della startup Kimera, nata nello stesso centro.