Libri, così le terapie geniche stanno trasformando la medicina

"C'è una rivoluzione in atto nella medicina , grazie alla capacità di modificare il Dna che è alla base delle terapie geniche ", dice all'ANSA la biologa Antonella Viola, professoressa presso l'Università di Padova e divulgatrice scientifica, che ha presentato il libro a Roma, presso l'Accademia Nazionale dei Lincei.  "Ora possiamo curare alcune malattie genetiche introducendo copie funzionanti di geni difettosi , e con la terapia Car-T, che modifica geneticamente i linfociti T del paziente per riconoscere e distruggere le cellule tumorali, possiamo trattare anche diversi tumori".

Il tema costituisce il cuore del libro ' La rivoluzione della cura' (Einaudi, 224 pagine, 17,58 euro) , che Viola ha scritto insieme ad Alessandro Aiuti, primario dell'Ospedale San Raffaele di Milano, professore all’Università Vita-Salute San Raffaele e vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica Sr-Tiget. "È un libro divulgativo pensato per poter essere letto da tutti ", afferma Viola: "Ha una parte più scientifica , dove si spiega ad esempio come sono nate le terapie geniche e i possibili sviluppi futuri , ma affronta anche la questione sociale ed economica . Si tratta, infatti, di cure ancora molto costose , ma c'è anche un tema riguardante la sanità pubblica".

Viola mette in evidenza l'esempio pratico degli screening neonatali : attualmente circa 50 malattie genetiche per le quali sono disponibili trattamenti possono essere diagnosticate alla nascita grazie allo screening neonatale, in modo somministrare subito la terapia che può limitare i danni o addirittura salvare la vita del bambino. Nonostante lo screening sia stato reso obbligatorio in Italia dalla legge 167 del 2016 , il diritto alla diagnosi precoce e alla cura resta limitato solo ad alcune regioni .

"Ad esempio - dice Viola - per la leucodistrofia metacromatica (Mld) lo screening oggi viene fatto solo in Toscana e in Lombardia . Se un bambino affetto nasce in un'altra regione, muore anche se c'è la cura. È un tema scottante di disuguaglianza inaccettabile , e la causa principale è la burocrazia : le regioni fanno fatica a mettere in atto il provvedimento". Su questo si sta battendo da diversi anni anche l'associazione 'Voa Voa! Amici di Sofia', nata grazie ai genitori di una bambina affetta da Mld. "Bisogna fare pressione sulle regioni - aggiunge Viola - la legge c'è e bisogna solo applicarla, e poi bisogna far sì che i cittadini siano più informati sulla questione".